Le terapie avanzate contro le malattie neuromuscolari del bambino: speranze e sfide

Le terapie geniche rappresentano una nuova frontiera della medicina, offrendo una speranza di cura a malattie gravi e spesso mortali. Abbiamo chiesto alla Prof.ssa Marika Pane, Direttore del Centro Clinico NeMO Pediatrico presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma di parlarci della sua esperienza. Al momento la dottoressa sta utilizzando Zolgensma per l’atrofia muscolare spinale nei bambini entro 13,5 kg e sta conducendo sperimentazioni per la distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta di terapie one-shot ma è necessario un monitoraggio strettissimo, molto serrato e un follow-up a lungo termine. La gestione delle terapie avanzate richiede un impegno significativo da parte di team multidisciplinari e DGR dedicati e sono quindi necessari sostegno e pianificazione a livello regionale.

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